生物药首超小分子、中国新药上市反超美国、3000亿专利悬崖压顶！ ...

悲惨世界悲惨我 · 发表于 2026-4-15 16:26:28

Citeline这份86页的年度报告，是全球医药研发的“风向标”，今年已经是第34版。核心结论一句话：全球在研药物总数22,940个，比去年略降了3.9%，但这并不是坏消息——因为降的主要是“临床前”的积压项目，而真正关键的I期、II期、III期临床药物数量反而在增长。更炸裂的是：生物技术药物数量首次超过小分子，占到了50.1%。还有，肥胖症药物管线暴涨30.7%，GLP-1受体激动剂首次冲进作用机制前十。医药行业的“花园”里，有的花在凋谢，但更多的新芽在破土。
1. 整体规模：略降不慌，临床后期反而更茂盛

总在研药物：22,940个，比去年下降3.9%。原因不是行业不行，而是Citeline在2025年清理了大量“长期无进展”的临床前药物积压。5 T* J% J1 l; [6 G9 c* r3 d
临床各阶段全部增长：I期+2.7%，II期+9.1%，III期+8.8%。越是接近上市，越是欣欣向荣
7 z+ a' g" G+ W! ^4 O6 e6 k# b; p3 G1 q
新药上市：2025年有望成为有史以来首次上市新活性物质（NAS）最多的一年。丰收在望1 D# ]/ ?& u9 q( f# p1 n. U6 w1 [

2. 生物药首超小分子：里程碑时刻

生物技术药物占比50.1%，三十年前只有15%。小分子药物首次退居第二。
, V, q6 \0 c1 x" C# `
单抗仍然是生物药中的“主力军”，在研数量2,511个，同比增长。2 _& S/ o. q& D7 m
抗体药物偶联物（ADC）暴涨30%以上，成为“神奇子弹”中的明星。
( G* T! H" g: C1 D
细胞和基因疗法：基因疗法2,115个，细胞疗法2,610个，两者有重叠。腺相关病毒载体仍是基因疗法的首选。" K3 s8 f" V7 V3 M1 d

3. 治疗领域：肿瘤仍是老大，但增速放缓；肥胖症狂奔

肿瘤在研药物占总数近40%，但管线数量连续第二年下降（-4.6%）。不过临床试验数量仍在增长（+5.8%）。肿瘤领域是否“盛极而衰”？还需要再观察
7 H7 S* i/ d' W8 |! K8 i
神经领域下降最少（-1.5%），稳居第二。" x" ?( W+ {; R+ c7 x
免疫领域逆势大涨20.6%，成为黑马。4 m; K$ s& x+ {$ k2 A0 _
肥胖症：在研药物暴涨30.7%，在具体疾病排名中首次冲进前十（第10位）。GLP-1受体激动剂和肠促胰岛素类似物双双进入作用机制前十。Wegovy和Mounjaro带火了一整个赛道; [2 Y0 x: M0 w
阿尔茨海默病依然在疾病前十，608个在研药物，几乎没有增长——这块“硬骨头”还是难啃
. t- a2 }& o4 f! H1 p

4. 企业排名：罗氏重回第一，阿斯利康跃升第二

按传统统计（关联所有药物）：罗氏262个，阿斯利康261个，辉瑞257个。前十名中阿斯利康、赛诺菲、礼来、艾伯维管线扩张，其他略缩。
& G6 U# s2 G' H# `7 V
按新统计方法（仅计算企业实际主导研发）：阿斯利康和罗氏并列第一（214个），辉瑞202个。恒瑞医药在新方法下跃升至全球第七，是中国企业的最高排名。, A. T6 R0 e/ v9 T, s# v7 m& r
小型企业：仅有一两款在研药物的公司数量增加，它们贡献了22.35%的管线。“小苗圃”越来越多. t+ P4 A3 f% p$ G2 @) w

5. 区域格局：美国仍第一，中国放缓但首次上市数量反超

美国：管线占比回升至50%以上，总部企业2,741家，仍遥遥领先。' H$ w7 @! `9 W2 B) u' T( l/ ]
中国：管线规模增长1.5%，远低于去年的15.1%，高速增长可能进入平台期。但一个重磅信号：2025年在中国首次上市的新药数量首次超过了美国。中国在新药推出速度上已实现反超。' M: \- p" V1 t& @
韩国首次被纳入分析，管线规模大于日本，但今年下降5.7%。
+ z: B) I8 @! [9 g" `1 t
欧洲：英国、德国、法国、瑞士等表现稳健，爱尔兰、丹麦增长亮眼。. W! t. y9 Y1 b7 U4 R# U' t

6. 作用机制与靶点：免疫肿瘤学仍最热，GLP-1飙升

免疫肿瘤学疗法：3,954个，虽略降仍是第一大机制。
4 b5 }/ f. |2 O# ]' N% Z1 F
GLP-1受体激动剂：287个，同比增长38%，排名从第11升至第7。 N1 v. Z; [( u3 ]1 K
蛋白质靶点：表皮生长因子受体（EGFR）成为第一大靶点，GLP-1受体升至第二，CD3e降至第三。
. `. m% D2 L8 g7 v; ]
新靶点发现：2025年仅发现41个新靶点，创历史新低。但正在研究的靶点总数达2,117个，创新仍在继续。
, P. C! I8 r) n7 Q

7. 药物类型细节：RNA干扰、CAR-T、ADC百花齐放

RNA干扰药物：428个，显著跃升，已有8款上市。
; `1 X+ c O; R8 ^5 J9 T r, [
CAR-T细胞疗法：641个，仍是细胞疗法的主力。
. i) B* Z# w+ t1 f. r$ B7 M- x
免疫偶联物有效载荷：单甲基奥瑞他汀E仍第一，但靶向拓扑异构酶I的依沙替康、喜树碱排名上升，反映了ADC领域的新方向。! v3 J F3 e/ E

8. 挑战与前景：专利悬崖、政治干扰、AI的潜力

专利悬崖：到2030年，大型药企约3000亿美元销售额将面临仿制药冲击。但行业资产负债表强劲，有能力应对。
+ Y( \4 R7 B* ]3 u1 \
政治风险：美国反疫苗言论、NIH经费削减、关税威胁等，可能影响研发环境。; M% y9 c8 v2 [
AI：行业普遍看好AI在定价、患者可及性、个性化支持等方面的应用，但在药物发现环节，目前尚未证明能替代传统化学生物学技术。" X4 p# T _# w4 z6 \: j
中国崛起：中国正从“仿制药大国”转向“创新药策源地”，对外授权交易预计将占全球近50%。
$ @0 [( o9 A0 ~; r( B# w' i" p% y9 S

报告总结与启示
2026年的医药研发“花园”呈现出一个有趣的图景——总量略缩，但临床后期生机勃勃；肿瘤依然最大，但肥胖症正在疯长；小分子药物首次被生物药超越，这是一个时代的转折。全球研发活动仍以美国为中心，但中国在“首次上市新药”数量上已实现反超，韩国、丹麦、爱尔兰等区域也在快速成长。基因疗法、细胞疗法、ADC、RNA干扰等新技术正在从“珍稀兰花”变成“常规作物”。而GLP-1类药物的爆发，证明了代谢疾病领域的巨大商业与社会价值。
对投资者来说，别再只盯着肿瘤了，肥胖症、自身免疫、神经系统疾病正在成为新的增长点。对中国企业来说，速度优势和成本优势是杀手锏，但全球化布局和对外授权是下一步的关键。对政策制定者来说，基础研究经费、孤儿药激励、审评加速机制是保持行业活力的“肥料”。对普通人来说，未来5-10年，减肥药、基因治疗、更精准的癌症免疫疗法将实实在在地改变生活。最后，记住一个数字：生物药占比首次过半。未来的药，越来越不像“药”了。
报告节选

		自动登录	找回密码
密码			立即注册