江西医生参与的研究成果登上国际顶级期刊 助力先天性耳聋基因治疗 ...

秋风一刀

近日，国际顶级期刊《Nature》在线发表了南昌大学第一附属医院（以下简称“南大一附院”）耳鼻喉头颈外科副主任熊园平参与、复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授领衔的OTOF（耳铁蛋白基因）基因治疗多中心临床研究成果。
/ p0 C4 \2 h* H0 ^& M, [助力先天性耳聋基因治疗
. ~  o  N, a% C1 E" G4 I: {3 Z2 D7 t迈向临床推广新阶段
+ T& ^5 i9 |1 e5 q- ]# ?: Z' j) c据悉，南大一附院作为全国8家核心单位之一，深度参与此项里程碑式临床研究，高质量完成受试者招募、临床干预、规范随访与数据采集工作，为研究的安全性、有效性验证提供了关键临床支撑，助力先天性耳聋基因治疗迈向临床推广新阶段。
作为全球首个先天性耳聋基因治疗临床试验，该研究提供了目前受试者最多、随访时间最长、年龄覆盖最广的临床证据，系统证实了基因治疗在各年龄段中的安全性和有效性，实现了耳聋基因治疗从“个案突破”到“多中心验证、临床普惠”的关键跨越，为全球OTOF相关耳聋患者带来重获听力的希望。
) `# ]8 v9 |0 V4 ~# m九成受试者听力恢复
3岁以下儿童有效率100%
研究结果显示，90%的受试者实现了具有临床意义的听力恢复。完成2.5年随访的受试者，听力水平全部恢复至日常交谈声识别水平，其中57%可识别图书馆轻音，43%能听见耳语。随着听力恢复，受试者的听觉言语能力持续改善，更好地融入日常社交、学习与生活。
6 Y7 q3 }" Y, P7 _7 |/ S2 C4 L值得关注的是，低龄儿童治疗效果尤为显著：0.5~3岁儿童治疗有效率达100%，3~8岁儿童治疗有效率达92%，8~18岁青少年治疗有效率达60%。此外，3名成年受试者中有2名实现听力改善，证实基因治疗对成年耳聋患者同样具备价值。
! d: P3 x$ U) H& `* u/ ?. X( h江西团队深度参与
0 b' v2 O2 O! |0 l4 U" p贡献关键临床证据
熊园平介绍，耳聋基因治疗为近年来医学界的重大突破，充分展现了我国学者的创新研发以及临床试验能力。该项目先后入选“医学界”2024年全球医疗界十大临床突破、中国医学科学院“中国2024年度重要医学进展”。他表示，在该院耳鼻喉头颈外科首席专家江红群教授的指导下，团队致力于耳聋精准诊疗，作为本次多中心研究的核心分中心之一，在省内率先开展OTOF耳聋基因治疗项目，体现了该院在耳科学、听力学、基因治疗临床转化领域的综合实力。
南大一附院熊园平副教授与复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来、李华伟教授等为本项研究共同通讯作者。南大一附院江红群教授、耳鼻喉头颈外科王军主治医师、管利娜主治医师作为核心参研人员，为研究实施与成果产出作出了重要贡献。
本报全媒体记者孙沐雨