同济原创基因疗法见效 坐轮椅的比利时小伙在武汉康复步履从容 ...

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6月24日，37岁的比利时患者亚历克斯，迈着稳健的步子在华中科技大学附属同济医院神经内科病房里来回走动，向医生展示摆脱多发性硬化症后的良好状态。“以前身体不受控制，我不敢抱孩子；现在，我不仅能抱他，还能陪着他去公园踢球。”亚历克斯笑着说。
! }* Z* V1 J3 Z* A9 a5 g' K多发性硬化症是全球青年人群非创伤性致残的首要病因之一。作为一种典型的神经系统自身免疫性疾病，它在高纬度、日照时长少的欧美国家相对高发，在我国患病率不高于十万分之五。患者自身的免疫系统会错误地攻击脑与脊髓，而人体大脑天然拥有一道严密的“防护墙”——血脑屏障，它本是阻挡病毒入侵的“卫士”，但也把绝大多数试图修复神经的药物拒之门外，导致传统治疗手段往往收效甚微。
! ^: n: j3 [7 M- C- G酷爱攀岩、骑行的运动健将亚历克斯，4年前确诊多发性硬化症。病情恶化时，他无法自主站立行走，出行全靠轮椅。“那时我像个‘蜘蛛人’，得抓着墙壁或家具才能勉强挪步。”亚历克斯回忆。
7 F. j) g/ ^$ t) O7 D7 h亚历克斯的母亲是一名神经科医生，深知这一疾病的凶险。在欧洲辗转求医无果后，母亲通过查阅大量医学文献，了解到同济医院正在开展全球领先的CAR-T治疗神经免疫疾病临床研究。2024年冬天，亚历克斯带着“也许是最后的希望”来到武汉，接受治疗。
5 Y9 n: u5 T  \7 w; n) O为何CAR-T能破解这一难题？由王伟教授牵头，田代实、秦川等组成的团队，对亚历克斯自身的T细胞进行了基因改造，为这些细胞加装了“精准导航系统”，使其具备了识别致病B细胞的特异能力。回输体内后，这些改造后的细胞能巧妙地穿过血脑屏障，精准锁定并清除藏匿在脑组织深处的病灶。这些细胞能在体内长期存活，化身不知疲倦的“健康卫士”，在中枢神经系统中持续“巡逻”，防止疾病复发。经过严格的伦理审查和筛查，亚历克斯接受了单次回输。治疗后4个月左右，他便扔掉了拐杖；18个月后复查显示，其血液及中枢神经系统内的致病B细胞已被清除，各项指标稳定。
  W- \. q: z% ?“这不仅是个案的成功，更意味着治疗理念从‘免疫抑制’到‘免疫重塑’的改变。”王伟介绍，目前该团队在CAR-T治疗神经免疫疾病领域已累计收治近100例患者，处于全球领先地位。此前在视神经脊髓炎队列中，随访超过两年的数据显示，80%以上患者单次治疗后无复发。这项“中国方案”已发表于国际顶级期刊《细胞》，并写入2025年版全国专家共识。
- o7 `+ n9 o* Z, _随着国际影响力提升，王伟每周都会收到2至3封来自海外患者的咨询邮件。“我们正在改写神经免疫疾病的治疗规则，中国方案正在造福全球患者。”王伟说。
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